研究人員開發了一種新的納米療法,以提高治療1型糖尿病的潛在療效。這項創新將免疫抑制藥物封裝在納米粒子中,以降低機體排斥新移植胰島細胞的可能性。
在1型糖尿病中,病人的免疫系統會破壞胰腺中所有產生胰島素的細胞。這些產生胰島素的細胞被稱為胰島,幾十年來,科學家們一直試圖通過將來自健康捐贈者的胰島移植到糖尿病患者中來治療1型糖尿病。
胰島移植的最大挑戰之一是阻止病人的免疫系統排斥新細胞。雷帕霉素是一種常用于此目的的免疫抑制藥物,但廣泛抑制人的免疫系統會帶來一系列問題。
領導這項研究的生物醫學工程師埃文·斯科特解釋說:“為了避免雷帕霉素在治療過程中的廣泛影響,這種藥物通常是在低劑量和特定的給藥途徑下給藥的,主要是口服。”“但在移植的情況下,你必須給予足夠的雷帕霉素來系統地抑制T細胞,這可能會產生明顯的副作用,如脫發、口腔潰瘍和整體免疫系統的衰弱。”
因此,研究人員設計了納米粒來保存雷帕霉素,而不是口服給藥。當這些雷帕霉素負載的納米載體被皮下注射到小鼠糖尿病模型中時,研究人員發現這種藥物表現出一種不同的免疫抑制模式。
新的納米載體給藥方式不是廣泛地靶向和抑制T細胞活動,而是針對所謂的抗原提呈細胞(APC)。這種不同的免疫細胞靶點使胰島移植在動物模型中獲得成功,沒有嚴重的副作用,同時小鼠仍保持著較強的全身免疫應答。
“…我們不是在增強一種效應,而是在改變它--通過重新利用藥物的生化途徑,在這種情況下,雷帕霉素對mTOR的抑制作用,我們正在產生一種完全不同的細胞反應,“斯科特說。“通過改變有針對性的細胞類型,我們實際上改變了免疫抑制的實現方式。”
研究人員目前正在與商業伙伴合作,將他們的研究成果推廣到臨床試驗中。如果臨床前的發現能很好地傳達給人類,這項技術將不僅僅適用于糖尿病患者的胰島移植。它可能有助于更好地靶向免疫抑制藥物的各種移植器官。
該項目的另一位研究員吉列爾莫·阿米爾(Guillermo Ameer)指出:“這種方法可以應用于其他移植組織和器官,為患者開辟新的研究領域和選擇。”“我們現在正致力于將這些非常令人興奮的結果推向臨床應用的一步。”