近年來，研究人員越來越多地將基于干細(xì)胞的療法作為一種策略，以找到治療1型糖尿病等慢性疾病的方法。但是干細(xì)胞到底是什么，它們?nèi)绾螏椭委熖悄虿。?br />  

 

　　在1型糖尿病中，身體不再能夠調(diào)節(jié)血糖水平。這是因為免疫系統(tǒng)，一個保護(hù)身體免受感染的細(xì)胞和蛋白質(zhì)網(wǎng)絡(luò)，錯誤地攻擊和破壞了身體自身產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞。胰島素是一種激素，其主要工作是允許葡萄糖攝入體內(nèi)細(xì)胞以供能量使用(這些產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞位于胰腺中，稱為β細(xì)胞。)

 

　　幾十年來，糖尿病研究人員一直在尋找用功能正常的β細(xì)胞替代被破壞的β細(xì)胞的方法。在20世紀(jì)90年代早期，加拿大埃德蒙頓的阿爾伯塔大學(xué)的一個小組改進(jìn)了移植β細(xì)胞從已故捐贈者到1型糖尿病患者，這提高了手術(shù)的成功率和安全性。

 

　　盡管移植允許一些人停止服用胰島素一段時間，但沒有足夠的捐贈者為全球約870萬1型糖尿病患者提供健康的β細(xì)胞。此外，移植接受者必須服用強(qiáng)免疫抑制藥物，以防止身體排斥供體細(xì)胞。

 

　　通過使用干細(xì)胞而不是已故捐贈者的β細(xì)胞，研究人員希望在治愈方面取得進(jìn)展。但是干細(xì)胞到底是什么？

 

 

　　干細(xì)胞是年輕的、未分化的細(xì)胞，尚未發(fā)育成體內(nèi)許多不同類型的細(xì)胞(神經(jīng)細(xì)胞、肌肉細(xì)胞、β細(xì)胞)中的一種。

 

　　成人和兒童的骨髓或脂肪中有遍布全身的干細(xì)胞，這些干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為細(xì)胞，使身體得以愈合。也有胚胎干細(xì)胞，來自三到五天的胚胎。在特定的條件下，給予正確的生物“指令”，干細(xì)胞可以發(fā)育成這些細(xì)胞類型中的任何一種。

 

　　研究人員正致力于從干細(xì)胞中培養(yǎng)潛在的無限量健康β細(xì)胞，使原始干細(xì)胞在實驗室中繁殖和成熟。這一過程將解決健康的β細(xì)胞供應(yīng)問題。

 

　　然而，β細(xì)胞的供應(yīng)只是問題之一。一旦這些干細(xì)胞成熟為β細(xì)胞，免疫系統(tǒng)攻擊和破壞它們的問題仍然存在。

 

 

　　雖然干細(xì)胞是在實驗室中培養(yǎng)的，并且不是來自1型糖尿病患者，但當(dāng)植入時，他們的免疫系統(tǒng)會將產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞視為外來的和危險的——并將其作為摧毀的目標(biāo)。(個人的免疫系統(tǒng)也在針對和破壞身體自身的健康β細(xì)胞，這是1型糖尿病的原因。)為了將干細(xì)胞衍生的β細(xì)胞大規(guī)模用于治療1型糖尿病，研究人員必須找到一種方法，在不需要強(qiáng)效免疫抑制藥物的情況下，阻止免疫系統(tǒng)攻擊移植細(xì)胞。

 

　　研究人員已經(jīng)考慮了幾種不用藥物就能阻止免疫系統(tǒng)攻擊的策略。一種是“封裝”；健康的β細(xì)胞被放入一個容器或“袋”中，該容器或“袋”創(chuàng)建了一個物理屏障，保護(hù)它們免受免疫系統(tǒng)的影響。這些小袋由允許β細(xì)胞釋放胰島素并從血液中獲取營養(yǎng)而不允許免疫系統(tǒng)攻擊它們的材料制成。然而，單獨(dú)的封裝可能不是答案，因為身體可以阻隔β細(xì)胞的容器，并阻止細(xì)胞從血液中接收所需的營養(yǎng)。它還可以防止細(xì)胞產(chǎn)生的胰島素進(jìn)入血液。

 

　　另一種在沒有免疫抑制藥物的情況下保護(hù)植入的β細(xì)胞的策略涉及獲得諾貝爾獎的基因編輯技術(shù)，稱為CRISPR。

 

　　當(dāng)外來物質(zhì)，如病毒或移植的β細(xì)胞，具有不同于人體自身細(xì)胞的遺傳“簽名”時，免疫系統(tǒng)會將其摧毀。然而，CRISPR使得極其精確地改變一組細(xì)胞的遺傳密碼(或DNA)成為可能。這種方法通常用于制造藥物、農(nóng)產(chǎn)品或轉(zhuǎn)基因生物，并有可能用于改變干細(xì)胞衍生的β細(xì)胞的遺傳密碼，使免疫系統(tǒng)無法檢測到它們。

 

 

　　1型糖尿病的干細(xì)胞療法仍處于早期研究階段；然而，在過去的幾年里，出現(xiàn)了一些有希望的發(fā)展。

 

　　一些公司在過去一年里一直在進(jìn)行臨床試驗，以微調(diào)新策略，創(chuàng)造足夠多的健康β細(xì)胞，阻止免疫系統(tǒng)的攻擊。

 

　　6月，首批接受干細(xì)胞治療的兩個人的臨床試驗數(shù)據(jù)公布:270天后，其中一個人的時間改善了40%至99%以上，他能夠停止服用胰島素。然而，他不得不服用免疫抑制藥物。

 

　　注意:建議建議糖尿病患者的時間范圍目標(biāo)至少為70%。