經過20年的技術完善,世界上最大的胰島細胞移植項目背后的團隊報告說,該程序對于難以控制的糖尿病患者來說是一種安全、可靠和改變生活的治療方法。
在本周發表的研究結果中柳葉刀糖尿病和內分泌學研究人員報告了255名患者的患者存活率、移植物存活率、胰島素獨立性和對威脅生命的低血糖的保護,這些患者在過去20年中在艾伯塔大學醫院接受了總共700多次胰島輸注。
“我們已經非常清楚地表明,胰島移植對于難以控制的1型糖尿病患者是一種有效的治療方法,”加拿大阿爾伯塔大學外科教授、再生醫學和移植外科研究主席詹姆斯·夏皮羅說,他是制定了所謂的埃德蒙頓方案的團隊的負責人。“這些長期的安全數據給了我們信心,讓我們相信我們在做正確的事情。”
“這些數據有力地證明,基于細胞的療法可以為糖尿病患者帶來有意義的變革性影響,”大彼得說,他是糖尿病研究的查爾斯·a·阿拉德主席,也是加州大學阿爾伯塔糖尿病研究所的主任。“我們正在提供所有其他糖尿病治療方法都無法提供的東西——對血糖水平的舒適性、可預測性和穩定性,這是其他任何方法都不存在的。”
胰島是產生胰島素的細胞群,胰島素是一種激素,允許身體控制來自食物的能量流,在飯后儲存多余的能量,并在兩餐之間釋放它,以允許身體發揮作用。在1型糖尿病中,免疫系統錯誤地破壞了胰島內的細胞,因此患者必須通過注射來服用胰島素。患有難以控制或“脆性”糖尿病的患者面臨威脅生命的低血糖或高血糖以及長期并發癥。
在1999年3月至2019年10月期間,255名患者通過肝臟輸注接受了胰島移植。70%的移植物存活了近6年的平均時間。研究人員報告說,在移植后的前兩周內給予兩種抗炎藥物的組合顯著增加了胰島的長期功能。
移植接受者必須終身服用免疫抑制藥物,這在某些情況下會導致皮膚癌或感染,但在研究期間,大多數此類并發癥并不致命。
79%的移植受者能夠在兩次或更多次胰島輸注后停止服用胰島素,第一次移植后的中位時間為95天。研究人員報告說,一年后,61%的人仍然不依賴胰島素,五年后為32%,20年后為8%。雖然大多數患者不得不恢復胰島素注射,但劑量通常比他們最初的需求小得多,并且他們的糖尿病控制得更好。
“完全不用胰島素并不是主要目標,”夏皮羅說。“很明顯,這是一個很大的獎勵,但患者的最大目標是——當他們的生活因血糖控制不當和危險的低點和高點而喪失能力時——能夠穩定下來。它是變革性的。”
埃德蒙頓是世界上最大的胰島移植項目,但是這種移植現在也在加拿大其他城市、瑞士、法國、澳大利亞和英國進行。夏皮羅希望這些結果能在諸如美國這樣只能在實驗基礎上進行的地方建立對該程序的信心。
夏皮羅將繼續致力于尋找更充足的胰島細胞供應,以取代目前對已故捐贈者的依賴。人體試驗已經顯示出使用干細胞生產胰島素的成功。移植細胞的試驗剛剛開始,這些細胞已經過基因編輯,使它們對免疫系統不可見。
“今天存在的胰島移植并不適合每個人,但它顯示了非常明確的概念證明,如果我們能夠解決供應問題,盡量減少或消除抗排斥藥物,我們將能夠推進這種治療,使其在未來更適用于患有1型和二型糖尿病的兒童和成人,”夏皮羅說。