不列顛哥倫比亞省大學(xué)醫(yī)學(xué)院和溫哥華海岸健康學(xué)院(Vch)的一組研究人員在第一次這樣的研究中,幫助證明了通過(guò)植入設(shè)備進(jìn)行的基于干細(xì)胞的治療可以在人體內(nèi)產(chǎn)生胰島素。
這項(xiàng)治療是作為多年臨床試驗(yàn)的一部分,向患有嚴(yán)重1型糖尿病的患者提供的。
“我們的發(fā)現(xiàn)證明了這種基于干細(xì)胞的治療的巨大潛力。隨著進(jìn)一步的研究,這種治療有一天可以消除對(duì)胰島素注射的依賴(lài),改變對(duì)1型糖尿病的管理,“該研究的資深作者蒂莫西·基弗博士(Dr.Timothy Kieffer)說(shuō)。他是UBC醫(yī)學(xué)院外科、細(xì)胞和生理學(xué)系的教授,最近被任命為ViaCyte的首席科學(xué)官。
在UBC-VCH研究開(kāi)始時(shí),有15名患者在溫哥華總醫(yī)院接受了手術(shù),其中一些由加利福尼亞生物技術(shù)公司viaCyte開(kāi)發(fā)的含細(xì)胞設(shè)備被植入皮膚下方。每個(gè)設(shè)備--大約7厘米長(zhǎng),也沒(méi)有信用卡那么厚--都包含了數(shù)百萬(wàn)來(lái)自單個(gè)干細(xì)胞系的實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)的細(xì)胞,并被“引導(dǎo)”成熟為β細(xì)胞。β細(xì)胞負(fù)責(zé)制造胰島素,胰島素是控制血糖的荷爾蒙。
植入6個(gè)月后,研究人員觀察到,這些細(xì)胞不僅存活下來(lái),而且成功地成長(zhǎng)為產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞,幫助病人的身體感知血糖水平,并在需要時(shí)釋放胰島素。
“這項(xiàng)工作代表了一項(xiàng)重大的科學(xué)突破,并證明了ubc和vch在國(guó)際舞臺(tái)上發(fā)揮的關(guān)鍵作用,通過(guò)最新的研究,幫助找到一種治療1型糖尿病的方法,”溫哥華研究的首席研究員、溫哥華總醫(yī)院糖尿病中心主任、UBC醫(yī)學(xué)院內(nèi)分泌科的臨床助理教授大衛(wèi)·M·湯普森(David M.Thompson)博士說(shuō)。
這項(xiàng)研究利用C-肽的水平--一條作為胰島素形成的副產(chǎn)品釋放到血液中的短鏈氨基酸--作為植入細(xì)胞釋放胰島素的一種衡量標(biāo)準(zhǔn)。研究人員發(fā)現(xiàn),患者進(jìn)食后C肽水平上升--這是正常功能的證據(jù).注射胰島素不會(huì)產(chǎn)生C肽.
研究中的病人還在目標(biāo)血糖范圍內(nèi)多花了13%的時(shí)間,有些人能夠減少注射胰島素的量。
湯普森博士補(bǔ)充說(shuō):“由于最初的成功,我們現(xiàn)在正在為更多的病人植入更多的細(xì)胞,我們希望這將大大減少甚至消除病人在不久的將來(lái)接受胰島素注射的需要。”
在未來(lái)的道路上,ubc和vch的研究人員計(jì)劃研究將ViaCyte中的轉(zhuǎn)基因細(xì)胞(由合作伙伴CRISPR治療基因改造,使其具有免疫規(guī)避功能)是否可以消除患者使用免疫抑制劑藥物的需要。
基弗博士說(shuō):“干細(xì)胞療法有著難以置信的前景,因?yàn)閹缀跤袩o(wú)窮無(wú)盡的細(xì)胞可以治療1型糖尿病。”“理論上,一小瓶相當(dāng)于嬰兒手指大小的干細(xì)胞可以被擴(kuò)展,轉(zhuǎn)化為胰島素產(chǎn)生細(xì)胞,以治療地球上每一個(gè)患糖尿病的人。”
UBC-VCH研究是由ViaCyte領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)更大的國(guó)際臨床試驗(yàn)的一部分,該試驗(yàn)正在研究加拿大、美國(guó)和比利時(shí)多個(gè)地點(diǎn)的患者細(xì)胞替代療法的有效性。國(guó)際臨床試驗(yàn)的初步結(jié)果,包括來(lái)自u(píng)bc-vch研究參與者的數(shù)據(jù),也于今天發(fā)表在細(xì)胞報(bào)告醫(yī)學(xué).
1型糖尿病是一種自身免疫性疾病,其中一個(gè)人的免疫系統(tǒng)攻擊胰腺,降低其產(chǎn)生胰島素的能力。這種疾病影響到大約30萬(wàn)加拿大人和近160萬(wàn)美國(guó)人。
這項(xiàng)研究得到了溫哥華海岸健康研究所、干細(xì)胞網(wǎng)絡(luò)、加拿大JDRF、加拿大衛(wèi)生研究所、ViaCyte公司和加利福尼亞再生醫(yī)學(xué)研究所的資助。