初步研究結果表明我們可能離長期治療1型糖尿病的目標更近了一步。經過幾十年的研究,現在似乎至少有部分成功的移植功能胰島素產生胰島細胞到人的胰腺。
1型糖尿病是嚴重的公共衛生危機。當身體的免疫系統攻擊自身產生胰島素的胰腺細胞時,這種疾病就會發生。如果沒有這些產生胰島素的細胞,病人就有失明、殘疾的風險,新冠肺炎的風險也會增加。
來自哈佛干細胞研究所和頂點制藥公司的研究人員發現了一種從干細胞中培養胰島素分泌胰腺細胞的方法。這些產生胰島素的細胞可以植入1型糖尿病患者的胰腺.如果這項研究繼續取得成功,這些研究人員將創造出一種方法來產生無限制的胰島素分泌的胰腺細胞來治療并可能治愈1型糖尿病患者。
發展這一方法的過程開始于了解需要哪些化學信號才能將干細胞引導到產生胰島素的細胞中。干細胞是一種可以重新編程進入早期胚胎發育階段的細胞。有了正確的化學信號,干細胞就可以轉化為體內幾乎任何其他細胞。
為了引導干細胞轉化為分泌胰島素的胰腺細胞,哈佛大學的研究小組致力于研究胰腺的發育,并首先發現胰腺產生這些細胞的機制。
經過艱苦和系統的努力,確定哪些化學信號可以將干細胞轉化為產生胰島素的胰島細胞,哈佛大學的研究小組似乎終于找到了這個神奇的配方。哈佛大學隨后與頂點制藥公司合作,對1型糖尿病患者的細胞進行早期臨床安全試驗。這些初步試驗為改進胰島細胞的產生方法提供了指導。在這些初步安全試驗成功后,這些細胞已經準備好進行臨床試驗。
臨床試驗的結果最近發表在“干細胞雜志”上。干細胞生長的胰島細胞作為治療1型糖尿病的一個重要警告是它是一種自身免疫性疾病。因此,對于1型糖尿病患者,他們的免疫系統會攻擊任何類似胰島細胞的細胞。為了成功移植1型糖尿病患者胰島細胞,必須采用免疫抑制策略,從根本上抑制免疫系統對胰島細胞的攻擊。這是通過在給病人注射實驗室培養的胰島細胞之前給他們開一些免疫抑制藥物來做到的。在這個過程之后,研究人員跟蹤觀察病人的胰島素水平,以確定移植的胰島細胞是否產生足夠的胰島素水平,從而改變患者的糖尿病。
雖然沒有正式臨床研究的參與者完全獨立于胰島素注射,但所有參與者的每日胰島素需求明顯下降。這些試驗的結果是有希望的。這些細胞成功地生長,移植,并產生胰島素,以響應身體的自然葡萄糖水平。此外,一個人世衛組織參加了這項研究的早期安全試驗,現已報告完全獨立于胰島素注射。他現在可以吃一頓飯,而不必監測或調整他的胰島素水平,他可能是第一個報告的個人治愈了他的1型糖尿病。
這些試驗的結果確實是有希望的。然而,對于干細胞生長的胰腺細胞在臨床應用中的成功仍有一些警告.最突出的困難是需要免疫抑制藥物來限制免疫系統對移植胰島細胞的排斥。雖然這些藥物可以成功地將胰島細胞移植到1型糖尿病患者身上,但它們會產生嚴重的副作用,如炎癥、肝膿腫、感染等。其他不太嚴重的副作用包括食欲不振、惡心和嘔吐。事實上,研究的所有參與者都報告了對免疫抑制藥物的一定程度的不良反應。三名參與者經歷了嚴重的不良反應,導致其中一些人退出了研究。
總的來說,這項研究的結果是非常有希望的,標志著在糖尿病治療方面邁出了重要的一步。雖然還需要做更多的工作,但我們仍在尋找一天,干細胞生長的胰島細胞可以完全取代生物胰腺細胞的功能,全世界數百萬人可以過上無胰島素注射的生活。