簡介：許多最近被診斷為1型糖尿病(T1D)的人會立即想到，“什么時候能治愈？”雖然治愈的可能性似乎永遠擺在T1D患者的面前，但更多的研究人員目前認為，基因療法最終——甚至很快有一天——可能是一直難以捉摸的所謂“治愈”。
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基因治療是一個醫學研究領域，專注于人類細胞的遺傳修飾，以治療或有時甚至治愈特定疾病。這是通過重建或修復你體內有缺陷或受損的遺傳物質來實現的。
這項先進的技術在美國僅處于治療糖尿病的臨床試驗的早期研究階段。然而，它有可能治療和治愈除T1D以外的其他廣泛疾病，包括艾滋病、癌癥、囊性纖維化(一種損害肺部、消化道和其他器官的疾病)、心臟病和血友病(一種血液凝固困難的疾病)。
對于T1D來說，基因治療可能看起來像對替代細胞的重新編程，使這些重新編程的細胞執行你最初產生胰島素的功能β細胞否則會有所表現。如果你患有糖尿病，這包括產生胰島素。
但是，重新編程的細胞將與β細胞有足夠的不同，這樣你自己的免疫系統就不會將它們識別為“新細胞”并攻擊它們，這就是T1D的發展過程中發生的情況。
雖然基因療法仍處于起步階段，僅在臨床試驗中可用，但迄今為止，關于這種治療的潛在益處的證據越來越清晰。
在一個2018年研究研究人員改造阿爾法細胞，使其像貝塔細胞一樣運作。他們創建了一個腺相關病毒(AAV)載體，將兩種蛋白質，胰腺和十二指腸同源盒1和MAF堿性亮氨酸拉鏈轉錄因子A，傳遞到小鼠的胰腺。這兩種蛋白質有助于β細胞的增殖、成熟和功能。
α細胞是轉化為β細胞的理想細胞類型，因為它們不僅位于胰腺內，而且在你的體內大量存在，與β細胞足夠相似，因此轉化是可能的。β細胞產生胰島素來降低你的血糖水平，而α細胞產生胰高血糖素，增加你的血糖水平。
在這項研究中，接受基因治療的小鼠血糖水平在4個月內保持正常，所有這些都沒有使用抑制或阻止免疫系統活動的免疫抑制藥物。新產生的阿爾法細胞表現得就像貝塔細胞一樣，能夠抵抗身體的免疫攻擊。
但是在老鼠身上觀察到的正常葡萄糖水平并不是永久的。這可能轉化為人類幾年的正常葡萄糖水平，而不是長期治愈。
在這威斯康星研究從2013年(截至2017年更新)開始，研究人員發現，當一小段DNA序列注入糖尿病大鼠的靜脈時，它會產生胰島素分泌細胞，使血糖水平正常化長達6周。那都是一次注射造成的。
這是一項具有里程碑意義的臨床試驗，因為這是第一項驗證基于DNA的胰島素基因療法的研究，該療法有可能在某一天治療人類的T1D。
這項研究是這樣進行的:
注射的DNA序列感應到體內葡萄糖的上升。
在葡萄糖誘導反應元件的幫助下，注射的DNA開始產生胰島素，類似于β細胞在功能正常的胰腺中產生胰島素的方式。
研究人員現在正致力于將治療DNA注射的時間間隔從6周增加到6個月，以在未來為T1D患者提供更多緩解。
雖然這一切都非常令人興奮，但還需要更多的研究來確定這種療法有多實用對人來說。最終，人們希望AAV載體最終可以通過非手術的內窺鏡程序被輸送到胰腺，在這種程序中，醫生使用一種帶有燈的醫療設備來觀察你的身體內部。
這些基因療法不會是一勞永逸的治療方法。但是，如果糖尿病患者在不使用胰島素的情況下享受幾年的非糖尿病血糖水平，將會大大減輕他們的痛苦。
如果其他非人靈長類動物的后續試驗成功，T1D治療的人體試驗可能很快就會開始。
這算治愈嗎？
這完全取決于你問誰，因為對T1D的“治愈”的定義各不相同。
有些人認為治愈是一次性的努力。他們認為“治愈”意味著你再也不用考慮注射胰島素、檢查血糖或糖尿病的高峰和低谷。這甚至意味著你不必再去醫院接受基因治療的后續治療。
其他人認為，幾年一次的基因編輯治療可能足以作為一種治療計劃。
其他許多人認為，你需要修復潛在的自身免疫反應才能真正被“治愈”，有些人并不在乎這種或那種方式，只要他們的血糖正常，糖尿病的精神負擔減輕。
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